1、北京发文：2022年这八类疾病鼓励开展干细胞治疗相关研究并给予财政专项经费资助

　　近日，北京市卫健委正式印发了《首都卫生发展科研专项2022年申请指南》。以首都卫生健康需求为导向，开展疾病预防、诊断、治疗、康复、护理、健康促进等新技术、新产品以及公共卫生措施与管理策略的应用性研究，促进医药科技成果转移转化和适宜技术的推广普及，培育优秀青年科技人才，为提高首都防病治病水平和医疗卫生整体服务能力提供有力的科技支撑。

　　指南中明确提出以下八类疾病方面，鼓励开展干细胞治疗的相关研究，并给予市财政专项经费资助。干细胞相关内容截取如下：

　　1.神经系统疾病

　　鼓励研究方向：干细胞在老年神经退行性病变中的应用；

　　2.骨科疾病

　　鼓励研究方向：干细胞在骨科疾病的临床应用研究；

　　3.呼吸系统疾病

　　鼓励研究方向：慢性阻塞性肺疾病干细胞治疗的探索研究；

　　4.普通外科疾病

　　重点研究方向：再生医学在普通外科相关疾病的临床应用及推广；

　　再生医学，如细胞治疗、类器官、3D生物打印、组织器官体外定制或移植等，为肝炎、器官衰竭（肝、胰等）及各类消化道肿瘤的治疗提供了新的契机，重点支持再生医学相关新技术在临床推广应用。

　　5.血液系统疾病

　　鼓励研究方向：造血干细胞移植术后复发及并发症预防及诊疗新方案、新技术；

　　6.整形医学

　　重点研究方向：间充质干细胞及其产物在治疗难治性创面的临床研究；

　　开展间充质干细胞修复难治性创面临床应用性研究（治疗潜能、效果评价、应用标准制定、示范推广），为难治性创面修复提供新的治疗策略。

　　鼓励研究方向：干细胞治疗的临床应用；

　　7.风湿免疫病

　　风湿免疫病治疗方法的探索性研究

　　重点研究方向：针对疑难危重风湿免疫病及其表型，探索创新疗法（如干细胞、生物制剂、小分子靶向等）的创新性评估研究，进一步探索精准治疗，提高疗效和安全性。

　　鼓励研究方向：干细胞在风湿免疫病治疗应用研究；

　　8.皮肤病与性病

　　鼓励研究方向：干细胞及其代谢产物在皮肤病治疗中的应用。

　　北京市卫生健康委员会 关于印发首都卫生发展科研专项2022年申请指南的通知 (beijing.gov.cn)

　　来源：2021年8月10日北京市卫生健康委员会

　　2、细胞和基因产品在正式上市前应用的出口，深圳拟推动拓展性临床试验用药制度落地！

　　摘要：深圳新兴领域又一重要立法《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例（草案修改一稿）》近日提请市人大常委会会议审议。

　　条例的一大亮点是推动拓展性临床试验用药制度落地，以满足急需医治、缺乏有效医疗手段的患者对处于临床试验阶段的药物需求，同时也是细胞和基因产品在正式上市前应用的一个出口，满足患者和企业双方的需求。

　　《条例（草案修改一稿）》明确，对正在开展临床试验用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经审查、知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者。同时规定，医疗机构要向患者充分告知风险、不良反应、救济措施等等。受试者有权随时退出其参与的拓展性临床试验。

　　来源：2021年09月02日干细胞

　　3、自体干细胞新药预计明年上市！全球首个单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体干细胞药物

　　近日，根据外媒报道，韩国研究团队宣布全球首个单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体干细胞药物的新进展，这款新药被命名为“Jointstem”，目前已经提交了新药申请（NDA），申请顺利的话预计明年可以上市，造福广大患者。

　　据悉，在2015年该药已经获得日本厚生省批准用于退行性关节炎的再生治疗，目前已经在日本当地医院使用。

　　根据官方网站的介绍，“Jointstem”的名称是 Joint 和 Stem 的组合，Joint指的是关节，后者指的是干细胞，具体使用的是自体来源的间充质干细胞。

　　这是一种基于自体脂肪间充质干细胞的药物，被用来注射到退行性关节炎患者的关节腔内，以更新他们的软骨，减轻疼痛，并改善关节功能。

　　“Jointstem”的优势主要体现在使用自体来源的间充质干细胞。由于它不使用同种异体组织，并且是在没有额外遗传修饰的情况下进行的细胞培养，因此被归类为“自体细胞疗法”，完全不会产生免疫排斥反应。

　　此外，为了确认该新药在体内分布和致瘤性，韩国毒理学研究所 (KIT)经过研究发现，没有观察到与 JointStem 给药相关的不良事件或肿瘤。说明这款间充质干细胞新药是安全的。

　　“Jointstem”研发周期长达16年，已经在韩国成功进行了3期临床实验，并且添加了对之前 2b 期临床试验的跟踪研究，目前在韩国处于新药申请阶段。结果表明与对照组相比，膝关节功能、疼痛和生活质量都有显着改善。3期临床实验总共有来自20岁到100岁的260位患者参与，经过间隔12个月和24个月的随访，发现经过干细胞治疗的患者各项指标均有所改善。

　　来源：2021年9月7日 干细胞

　　4、创新细胞治疗类药品阿基仑赛注射液在苏州完成首例患者用药

　　一名57岁的弥漫大B淋巴瘤男性病人在苏州大学附属第一医院成为中国首例使用靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品的获益患者，治疗后顺利出院。

　　该CAR-T细胞治疗药品的适应证是用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤。为我国系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者带来了新的选择。

　　来源：2021年8月28日生物谷

　　5、国家药审中心征求《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》意见

　　嵌合抗原受体T细胞治疗产品具有新颖性、复杂性和技术特异性的特点，随着此类产品的研发进展和陆续申报上市，为促进企业及早发现此类产品的风险，提供有效地风险最小措施，确保上市后安全性风险可控，有必要对申报上市的临床风险管理计划提出要求和提供指导。国家药品审评中心在充分调研的基础上起草了《嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》，并公开征求意见。征求意见截止日期为2021年10月17日。

　　来源：2021年9月18日 中国医药生物技术协会

　　6、自体干细胞移植成功治疗急性肾损伤，患者肾功能得到长期改善

　　近日，日本湘南镰仓综合医院研究团队在《干细胞转化医学》上发表文章，分享了利用自体干细胞移植成功治疗急性肾损伤患者的经验。

　　据了解，这是自体动员的外周血CD34细胞移植治疗严重急性肾损伤的I/II期临床试验的首例治疗，细胞移植后肾功能得到长期改善，主要表现为血清肌酐水平的改善。

　　这个临床研究的第一例是采用外周血CD34+细胞治疗一名36岁男性患者的严重急性肾损伤，因顽固性高血压合并微血管病态溶血导致急性肾损伤合并慢性缺血性肾损伤，经血液透析后血肌酐水平仍然很高，因此接受了干细胞治疗。

　　研究人员从患者身上收集干细胞后，并将其直接注入双侧肾动脉。细胞移植后除了出现一过性发热和血小板增多外，未出现任何重大不良事件。细胞移植后23周，他的血清肌酐水平显著改善，此外仅用60mg硝苯地平和20mg奥美沙坦便可以很好地控制之前难以控制的顽固性高血压。

　　科学研究已经证实，间充质干细胞具有强大的抗炎特性，经历很长一段时间的探索发现在治疗急性肾损伤上具有很大的优势。

　　此外，间充质干细胞来源广泛，骨髓，脐带和脂肪等组织中含量均很丰富，获取便捷，不涉及医学伦理学问题；此外其免疫原性低，可供异体使用，无需配型。

　　来源：2021年9月28日干细胞

　　7、上海将推进干细胞与再生医学前沿重大科学问题与关键技术取得突破，打造干细胞再生医学中心及相关新兴技术产业集群

　　2021年9月29日，上海市人民政府官网正式发布《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》。

　　规划中明确提出：

　　5、干细胞与再生医学

　　推进干细胞与再生医学前沿重大科学问题与关键技术取得突破，打造干细胞再生医学中心及相关新兴技术产业集群。

　　重点方向：

　　（1）以退行性疾病、代谢性疾病、肿瘤等重大疾病治疗需求为牵引，推进多能干细胞、组织干细胞、干细胞定向分化与细胞转分化、基于干细胞的组织器官功能修复与微器官构建、干细胞治疗及基于干细胞的药物发现等研究。

　　（2）探索人工智能赋能生命制造、神经制造与脑生命更新工程化新方向，推进干细胞与再生医学的创新链与产业链融合发展。

　　2、生物医药

　　对标国际最高标准、最好水平，聚焦生物医药前沿，围绕关键平台建设、核心技术突破、临床验证与转化、新产品应用等方向，打造生物医药产业创新高地。

　　重点方向：（1）在创新药物和疫苗研发领域，突破细胞治疗、基因治疗、药物靶标发现与确证、新型抗体药物研发、糖类药物研发、靶向制剂、核酸干扰药物研发等关键技术，促进在再生医学、重大慢病治疗、肿瘤免疫治疗、传染病预防与治疗等方向的应用。构建贴近临床特征的重大疾病模型，加快基于新型及共性生物标志物的原创新药发现和药物、疫苗设计新技术的研究与应用，推动新技术、新材料、新剂型在新药和疫苗研发与生产中的应用。

　　生物医药领域关键核心技术攻关

　　1、细胞治疗及基因治疗。建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系，覆盖载体研发、生产工艺、质量控制等核心技术以及临床转化等多个环节，满足国内和国际市场日益扩大的细胞与基因治疗产业化需求，推动细胞治疗与基因治疗产品的技术创新与产业化进程。

　　来源：2021年9月29日上海市人民政府