01、上海发布打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案

　　上海市人民政府关于印发《上海打造未来产业创新高地发展壮大未来产业集群行动方案》的通知：　　

　　为了贯彻落实创新驱动发展战略，全力做强创新引擎，培育发展新动能，打造未来产业创新高地、发展壮大未来产业集群，制定本行动方案。在浦东、宝山、闵行、金山、奉贤等区域，提升“张江研发+上海制造”承载能力，打造未来健康产业集群。　　

　　基因和细胞治疗。突破加速载体递送、基因编辑等技术，鼓励攻关临床级病毒载体、规模细胞培养工艺等关键技术。加快细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒等相关技术产品的研发转化。支持关键原材料、重要设备耗材等研发创新与产业化应用。

　　来源：2022年10月11日上海市人民政府

　　02、新版指南明确将细胞治疗临床试验作为中重度TBI的I级证据！《颅脑创伤临床神经修复治疗指南（2022版）》发布

　　《指南》中，明确提出将细胞治疗临床试验作为中重度TBI的I级证据，这将有利于提高基于细胞治疗的神经损伤修复疗效，并对推动TBI的基础与临床研究具有重要引领作用。《指南》的发布标志着该领域的加速发展时期已经到来，标准和规范的建立既是基础保障也是一股强劲的助推力量。　　

　　《指南》具体建议摘要：

　　（1）在TBI患者神经恢复治疗的临床评估中，建议使用标准化工具和多模块检查（I级证据）；　　

　　（2）建议适合的TBI患者接受经证实的神经刺激疗法（I级证据），未来应开展更多精心设计的神经刺激疗法临床研究；　　

　　（3）细胞治疗需要进一步的临床证据，对于功能状态较低的中重度TBI患者，参加此类临床试验可能是有益的（I级证据）；　

　　（4）使用单一药物不应被视为TBI患者神经恢复治疗的主要策略（I级证据）；　　

　　（5）细胞治疗结合其他神经修复方法，不仅可提高疗效，还可为已接受过良好常规治疗的TBI患者提供可行的治疗方案或替代治疗（III-IV级证据）；　　

　　（6）鼓励采用更高循证医学水平（I-II级证据）的临床神经修复疗法治疗TBI；

　　来源：2022年10月13日干细胞

　　03、天津滨海高新区关于促进细胞和基因治疗产业高质量发展的鼓励办法

　　为贯彻落实国家《“十四五”生物经济发展规划》总体要求，发展基因、干细胞、免疫细胞等产业领域，全力支撑天津市打造生物技术战略科技力量，依托细胞生态海河实验室，切实推进建设京津冀特色“细胞谷”试验区，将天津滨海高新区建设成为国际一流、国内领先的细胞和基因产业基础研究策源地、科技创新集聚地、成果转化新高地和产业生态新阵地。结合本区实际，特制定本办法。　　　

　　第一条 支持对象　

　　本办法支持对象为工商、税务及统计关系隶属于滨海高新区（第四条支持对象可涉及天津自贸试验区范围内医疗机构），有健全的财务管理制度和会计核算制度，无不良信用记录，遵守安全生产、环境保护等方面的法律法规，无安全生产和环境污染责任事故，且从事细胞和基因治疗等领域的自主研发、生产、销售及服务的独立法人企业、事业单位、社会团体及民办非企业，以及经认定的战略合作临床试验医院、创新平台、科研机构等（以下统称为“企业”）　　

　　第二条 支持创新成果转化　

　　支持创新创业。支持国家和天津市重点实验室创新成果转化，支持拥有自主知识产权的项目团队在区内注册成立新公司，给予最高50万元一次性资金支持。　　

　　给予房租支持。对于在区内租赁自用科研办公场地的细胞和基因治疗企业，按照每家企业不超过200平方米、最高2元/平米/天的标准，给予企业每年最高15万元的房租支持。　　

　　支持项目融资。对于其中成功引入股权融资的企业，给予股权融资额2%的奖励，单个企业每年不超过30万元。　　

　　对国家和天津市重点实验室及其合作单位推荐的创新创业项目，经评审符合条件的，参照上述标准执行。　　

　　第三条 支持新药研发和产业化　

　　支持新药研发及生产。对于具有自主知识产权、核心关键技术和良好市场前景并承诺在区内实施产业化的细胞和基因治疗创新药物，进入I、II、III期临床试验阶段的，按照研发进度分阶段给予单品种最高500万元、600万元、1500万元的资金支持。对获得药品批准文号并在高新区内注册生产结算的，给予最高2500万元的资金支持。　　

　　支持优势产品培育。对年销售收入首次突破1亿元、3亿元、5亿元、10亿元、20亿元的细胞和基因治疗药物，分别给予最高150万元、200万元、300万元、400万元、600万元的资金支持。　

　　支持资格认定。对于获得国家药品监督管理局“突破性治疗药物”资格认定、美国食品药品监督局（FDA）“孤儿药”资格认定、欧洲药品管理局（EMA）“孤儿药”资格认定的，给予100万元资金支持。　　

　　对于通过技术引进、技术许可等方式取得国外新药品种在国内独占许可权的细胞和基因治疗药物参照上述标准执行。　

　　第四条 支持医疗机构研究转化　

　　支持研究者发起的临床研究。支持建设细胞和基因治疗药物临床试验机构联盟。鼓励联盟内的医疗机构开展以新药临床试验申请（IND）为目的的研究者发起的临床研究（IIT），单个项目给予医疗机构20万元一次性资金支持。单个医疗机构年累计支持金额最高不超过100万元。　

　　支持推广真实世界数据。鼓励医疗机构开展真实世界临床数据研究试点，对于使用真实世界数据获批上市并在区内产业化的细胞和基因治疗药品，单品种给予50万元一次性资金支持。　　

　　第五条 支持公共服务平台搭建　

　　支持公共服务平台发展。支持专业机构在高新区内搭建细胞和基因治疗领域公共技术服务平台，提供注册申报、科学研究、检验检测等服务外包相关服务，按照年合同总额的5%给予每年最高200万元资金支持。　　

　　支持细胞产品质检质控平台建设。支持国家、天津市重大创新平台建设单位新建第三方细胞产品质检质控服务平台，按照不超过项目总投资额20%，给予最高1000万元资金支持。　　

　　第六条 支持产业链配套　　

　　对区内新引进细胞和基因产业相关的试剂、生物材料、仪器设备等配套企业，按照不超过固定资产投资的8%给予最高2000万元资金支持。对实现销售收入的新引进配套企业，按照上年主营业务收入的1%给予最高100万元资金支持。　

　　第七条 支持专业人才引育　

　　鼓励企业加快人才引聚，发挥人才智力支撑作用。对新引进企业的新招聘员工，按年度发放租房和生活补贴，每人每年1.2万元。积极推荐符合条件的人才申报市、区各类人才工程（计划），主动做好申报辅导服务；支持人才聚集程度高的重点创新主体自主评价、认定青年人才。　

　　第八条 支持产业生态营造　

　　支持标准制定。支持企业围绕细胞和基因治疗全流程，在采集、存储、运输、生产、制备等环节主导或参与制定国际标准、国家标准、行业标准、地方标准，经专业评估认定后，对于牵头企业最高给予每项300万元、150万元、80万元、50万元资金支持。参与企业按照上述标准金额减半给予支持。　

　　支持产业活动。支持本政策适用范围的企业、行业协会、联盟等，在区内组织权威性、公益性的细胞和基因治疗领域会议论坛、产业对接、学术竞赛等活动，按照活动实际举办费用的30%，给予举办方最高30万元的一次性资金支持。　

　　支持获奖项目。对于权威性、公益性的细胞和基因领域创新创业类赛事，按照实际奖项设置，给予举办方最高50万元的一次性资金支持。支持赛事活动中的获奖项目在区内实施产业化，支持方式参照“创新成果转化支持”标准执行。　

　　第九条 附则　　

　　符合本办法规定的同一项目同时符合区内其它政策和上级政策规定的，按照“从优、从高、不重复”的原则予以支持。本办法执行期自发布之日起至2025年12月31日。本办法由天津滨海高新区管委会负责解释。　

　　来源：2022年10月20日天津滨海高新技术产业开发区

　　04、Science子刊：新研究表明CAR-T细胞有望用于研究真菌感染　　

　　在一项新的研究中，来自德国维尔茨堡大学和慕尼黑大学等研究机构的研究人员开发出一种对CAR-T细胞工程化过程进行改进的方法，据此他们构建出能够协助对抗肺部真菌感染的CAR-T细胞。　　

　　经过基因改造的CAR-T细胞可以附着在癌细胞抗原上，帮助身体消除肿瘤。CAR-T细胞是通过从患者身上采集T细胞，然后经过基因改造使之表达一种识别癌细胞的嵌合抗原受体（CAR）而设计出来的。随后，将CAR-T细胞重新输注到相同的患者身上。传统上，CAR T细胞被设计用来对抗癌症，但在这项新的研究中，这些作者改进了这一过程，构建出能够对付烟曲霉菌——一种可能导致免疫力低下的患者或接受化疗的患者感染从而导致侵袭性肺曲霉病的真菌——的CAR-T细胞。近期，人们发现，患有COVID-19感染的人也更容易受到这种肺部感染的影响。　　

　　这项新的研究密切模拟了用于构建对抗癌症的CAR-T细胞的过程。但是，他们没有添加一种靶向癌细胞抗原的CAR受体，而是添加了一种靶向烟曲霉菌细胞壁的CAR受体。首先在培养皿中测试了他们新设计的CAR-T细胞，并发现它们能够识别多种菌株的烟曲霉菌。他们还发现，他们的CAR-T细胞能够通过释放穿孔素和颗粒酶B来阻碍这种真菌生长，从而杀死它们。他们随后在实验室小鼠身上测试了他们的CAR-T细胞。他们发现，CAR-T细胞直接移动到感染部位，并且在附着在真菌上时，降低了真菌的数量，这反过来又帮助免疫系统消除了这种真菌感染。　

　　来源：2022年10月20日生物谷

　　05、国家药监局关于《大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议》的答复函

　　国药监建〔2022〕15号 对十三届全国人大五次会议第0123号建议的答复

　　杨铿代表：　

　　您提出的关于大力推动干细胞应用转化大力发展国家干细胞产业促进机制的建议收悉，现结合我局职能答复如下：

　　细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。

　　一、明确细胞治疗产品的注册申报路径，增强产业研发信心　

　　近年来，我国细胞治疗类产品研究发展迅速，为更好的管理和服务相关科研机构和企业，《药品注册管理办法》及其配套文件明确了按照药品进行管理的细胞治疗产品的申报注册路径，极大的提高了国内企业开展细胞和基因治疗等先进生物技术产品研发申报的积极性。　

　　二、研究制定干细胞研究相关技术指导原则　　

　　2017年，原食品药品监管总局通过发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞治疗产品的转化路径和申报要求。综合考虑干细胞相关产品产业化过程中对监管和评价体系的需求，国家药监局药审中心于2021年发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，于2022年发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，持续完善技术评价体系。　

　　三、积极探索细胞治疗产品上市后监管路径

　　在前期调研和研究的基础上，国家药监局着手在原有药品监管法规体系基础上，积极探索细胞治疗类产品上市后的监管路径、手段和监管措施。为促进我国干细胞研究与应用科学、有序、健康发展，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，国家药监局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。　　

　　下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。

　　国药监建〔2022〕16号  对十三届全国人大五次会议第1891号建议的答复

　　宋尔卫代表：　

　　您提出的关于推动规范化细胞治疗产业的的建议收悉，现结合我局职能答复如下：

　　细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。　

　　一、明确细胞治疗产品的注册申报路径，研究制定并发布相关技术指导原则　

　　为规范我国细胞治疗产品的研发和注册申报，更好的指导相关科研机构和企业研发细胞治疗产品，《药品注册管理办法》及其配套文件明确了按照药品进行管理的细胞治疗产品的申报注册路径。原食品药品监管总局于2017年底制定并发布了涵盖各类细胞及研发全过程的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》。在此基础上，国家药监局药品审评中心研究并制定了一系列的技术指导原则，如2021年发布的《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，2022年发布的《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。近期，国家药监局相关专业技术部门正在研究进一步细化不同种类细胞产品具体技术要求，不断完善相关产品技术评价体系。　　

　　二、积极推进长三角分中心、大湾区分中心建设　

　　为促进医药产业在长三角和粤港澳大湾区的高质量发展，国家药监局于2020年分别在上海市、广东省深圳市设立了药品审评检查长三角分中心、医疗器械技术审评检查长三角分中心、药品审评检查大湾区分中心、医疗器械技术审评检查大湾区分中心，以更好支持当地医药企业研发创新，高效推进当地审评检查工作。　

　　三、积极探索细胞治疗产品上市后监管路径　

　　为促进我国细胞研究与应用科学、有序、健康发展，国家药监局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。　

　　下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。　

　
　来源：2022年10月25日国家药品监督管理局

　　
     06、Nat Med：双靶向CAR NK细胞有望阻止NK细胞功能衰竭和肿瘤逃逸

　　在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发了一种新方法：除了对自然杀伤细胞（NK细胞）进行基因改造使之表达一种识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR）之外，还对它们进行进一步基因改造使之表达一种抑制NK细胞自我识别的作为逻辑门起作用的CAR，这样就使得这种双靶向CAR NK细胞需要两种信号才能杀死靶细胞。在临床前实验中，这种下一代CAR NK细胞通过克服一种导致NK细胞功能障碍和肿瘤复发的过程，改善了肿瘤的特异性并增强了抗肿瘤活性。　

　　来源：2022年10月25日生物谷

　　07、好消息！北京医院启动“新型生物材料”治疗宫腔黏连患者招募　

　　近期，北京医院启动了一项新的宫腔黏连创新疗法临床试验，该临床试验由妇产科王少为教授团队主导，为难治性宫腔黏连的临床治疗提供一个全新、安全、有效的创新性治疗方案，并公开招募参与临床的患者。　

　　宫腔粘连，又称为Asherman综合征，是一种常见的子宫内膜损伤性疾病，已经成为女性继发性不孕的第二大病因。近日，发表于《Stem Cell Research & Therapy》的一篇综述提出，细胞疗法能够治疗包括薄型子宫内膜和宫腔粘连在内的许多疾病；尤其是脐带间充质干细胞，具有容易获得，快速自我更新，以及免疫原性低等优势，基于干细胞与生物材料结合的创新疗法被认为是再生子宫内膜的理想选择。　

　　来源：2022年10月27日干细胞