发布时间：2023-02-07 浏览量：0
一
深圳出台全国首部细胞
和基因产业专项立法
1月7日，深圳市人大常委会发布消息称，全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》（下称《条例》）已获表决通过，将于3月1日起施行。这也意味着细胞和基因药物拓展性临床试验制度在深落地，正在开展临床试验用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，或可在医疗机构内用于其他病情相同且无法参加药物临床试验的患者。
深圳人大网 (szrd.gov.cn)
此次立法针对制约产业发展壮大的痛点、难点展开。《条例》在不变通国家审批权限、不降低审批标准的前提下，对细胞和基因药物拓展性临床试验制度予以具体规定，以此提高药物可及性。
《条例》规定，对正在开展临床试验用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞和基因药物，经医学分析认为获益可能大于风险，符合伦理要求，按照国家规定审查，并取得知情同意后可以在开展临床试验的医疗机构内通过拓展性临床试验用于其他病情相同且无法参加药物临床试验的患者。
《条例》同时明确规定，开展细胞和基因药物拓展性临床试验的，应当已经完成支持新药品上市注册的临床试验阶段，药物注册申请人已经向国家药品监督管理部门提交上市许可申请，并按照国家规定申请开展拓展性临床试验且获得批准。在已有数据支持细胞和基因药物安全性和有效性的基础上，进一步提升药物可及性。
为促进细胞和基因领域科研成果转化应用，《条例》规定市场监管部门为企业申请细胞和基因创新药物与医疗器械上市注册提供政策咨询、全流程业务指导等前期服务；针对符合突破性治疗药物标准、附条件批准上市标准、优先审评审批标准和特别审批程序标准等审评条件的产品，建立便捷通畅的咨询通道，支持、协助企业与国家药品监督管理部门、广东省药品监督管理部门就注册、审评、许可等问题进行沟通交流，及时跟踪注册进度，指导企业向国家药品监督管理部门申请上市注册。
同时，支持细胞和基因药品、医疗器械注册申请人向广东省药品监督管理部门申报生物医药产业重点项目、重点企业，并给予便利服务；支持深圳市药品检验研究院承接国家药品检测机构细胞和基因产品质量检验检测等，并支持其申请国家生物制品批签发机构资质；推动建立由深圳市药品检验研究院为主体，其他具有资质的第三方专业检验检测机构参与的市细胞和基因产品检验检测平台，提高细胞和基因产品检验检测服务能力。
来源：2023年1月6日深圳市人大常委会
二
CAR-T细胞疗法是由癌症患者自己的T细胞通过基因工程改造而来的，从患者血液中收集T细胞，在实验室中改造和扩增，然后作为一种“活细胞药物”重新输回患者体内。世界第一款CAR-T疗法 Kymriah 是由 Carl June 和他在宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的团队开发的，并于2017年获得了FDA批准上市。
研究团队将含有CAR-T细胞的纤维蛋白凝胶应用于小鼠部分肿瘤切除后的手术伤口。结果显示，在几乎所有的小鼠中，CAR-T细胞明显消除了残留的肿瘤细胞，让原本可能死于肿瘤复发的小鼠成功存活了下来。这项研究表明，CAR-T可作为一种辅助手段，提高实体瘤治疗手术的有效性和成功率。
在这项最新研究中，Carl June 团队尝试使用CAR-T细胞疗法来辅助治疗两种难治性实体瘤——三阴性乳腺癌和胰腺导管腺癌，前者是乳腺癌中最难治类型，后者是癌症之王胰腺癌的最常见类型。
研究团队设计了靶向这两种癌细胞表明高表达的标记蛋白间皮素（mesothelin）的CAR-T细胞。然后使用含有CAR-T细胞的纤维蛋白凝胶用于手术切除肿瘤后的伤口。结果显示，使用含有CAR-T细胞的纤维蛋白凝胶治疗后的20只小鼠中有19只残留肿瘤组织迅速清除，而且此后没有出现伤口愈合并发症和其他明显副作用。而没有进行这种治疗的小鼠残留肿瘤组织继续生长，小鼠在大约7周内死亡。
进一步的实验表明，靶向间皮素（mesothelin）的CAR-T细胞在静脉注射后，可能会攻击表达间皮素蛋白的健康细胞。与直接静脉注射相比，局部注射这些CAR-T细胞的毒性更低。
Carl June 教授表示，这项研究证明了CAR-T作为实体瘤手术的辅助疗法的前景。这种方法可以扩展到CAR-T细胞以外的其他细胞疗法或抗癌药物，从而进一步提高癌症治疗的有效性。
来源：2023年1月12日生物世界
三
国家支持！商务部发函将支持开展干细胞等临床前沿医疗技术研究和产业链培育列为最佳实践案例！
近日，商务部发布《国家服务业扩大开放综合试点示范最佳实践案例》。商务部表示，在相关部门的大力支持下，试点示范省市围绕方案目标任务服务国家重大战略，开展差异化探索，创新发展取得积极成效，形成的好经验好做法持续向全国复制推广。此次，商务部与有关部门选取部分示范性强、实用性好、市场主体反映积极的创新举措，提炼形成8项最佳实践案例，供各地在工作中借鉴。
现将有关干细胞内容截取如下：
主要做法（一）研发：聚焦医学前沿领域，加快培育创新链和服务体系。 试点示范省市瞄准医学前沿科技前瞻布局，加强国际合作交流，加快培育龙头企业，完善创新链和综合服务体系，促进重点领域和关键环节研发创新。
支持开展干细胞等临床前沿医疗技术研究和产业链培育。细胞治疗技术近年来广受各方关注，投入多、发展快，但也存在生产程序特殊、质控难度大、风险性高等特点。上海通过“科技创新行动计划”、生物医药科技支撑专项、 科技型中小企业技术创新资金计划等项目，支持干细胞与再生医学研究、细胞治疗药物的临床前研究，完善干细胞领域前沿技术研究布局。依托相关龙头企业启动“上海干细胞转化医学工程技术研究中心”建设，开展干细胞筛选与质量鉴定、干细胞规模化制备、干细胞临床前与临床研究等全产业13链培育，推进干细胞治疗药物的产业化进程。天津设立“细胞谷”试验区，依托细胞生态海河实验室、中国医学科学院细胞产业转化基地及细胞技术创新中心等重点载体平台，探索细胞产业特色发展路径。目前，基本形成了从细胞提取制备、细胞存储、质控检验到研发生产、应用转化、冷链物流的全产业链。
来源：2023年1月13日中华人民共和国商务部
四
医美抗衰技术新变革！Nature子刊：细胞外囊泡装载mRNA新型递送系统，为下一代基因治疗提供新方向
近日，北京大学深圳研究院/深圳湾实验室Andrew Lee教授团队、德克萨斯大学安德森癌症中心Betty Y.S. Kim教授团队和中国医学科学院阜外医院兰峰教授团队合作研究发现，基于EVs的COL1A1基因的皮内递送可能为光老化皮肤的治疗提供一种有效的蛋白质替代疗法。
研究基于急性光衰老的小鼠模型，将改造后人皮肤成纤维细胞产生的细胞外小泡(EVs)，装载上细胞外基质COL1A1型胶原蛋白mRNA递送至受体皮肤细胞。展示了基于外泌体的COL1A1 mRNA治疗替代真皮胶原蛋白损失作为光衰老皮肤的抗衰老治疗的效用。为了提高mRNA传递和保持的效率，研究人员通过透明质酸（HA）微针（COL1A1-EV MN）贴片将胶原mRNA均匀有效的递送至真皮层，从而实现持续稳定的胶原蛋白表达，并改善光老化皮肤皱纹的治疗。
来源：2023年1月17日生物谷
五
两会好声音 | 江苏省人大代表细胞治疗技术（包括自体或异体干细胞、免疫细胞、基因治疗等技术）已成为生物医药产业未来发展重大趋势之一
吴以芳带来了四条关于“尽快出台支持各类政策规范，鼓励细胞治疗产业发展”的建议。“一是制定和完善细胞治疗产品临床应用规范和指南，打通产品正常商业化路径；二是加快对已上市细胞治疗产品纳入“惠民保”机制，推动商业健康保险的报销覆盖，降低患者负担；三是鼓励细胞治疗产品研发CRO公共服务平台建设；四是出台政策加大对细胞治疗技术和产品研发的支持力度。”吴以芳介绍。
“在细胞治疗技术的‘主战场’——免疫细胞治疗领域，我国已成为世界上开展CAR-T治疗临床研究数量最多的国家，我们在这一生物医药技术关键领域具有实现‘弯道超车’的巨大优势。”吴以芳表示，当前，细胞治疗技术（包括自体或异体干细胞、免疫细胞、基因治疗等技术）已成为生物医药产业未来发展重大趋势之一，国内外纷纷布局抢占技术高地。近10年来，全球在研的细胞治疗产品呈爆发式增长，大量产品进入临床研究阶段，我国正处于国际研发管线主导地位和第一梯队。
2023年江苏省政府工作报告显示，过去五年，我省一直把创新作为第一动力，在科技、生物医药、制造业等方面取得优异成绩。江苏始终致力于在生物医药技术关键领域也能占有一席之地，让细胞治疗技术惠及更多百姓。
来源：2023年1月18日新华报业交汇点新闻
六
央视新闻：干细胞治疗近年逐渐成熟
并进入临床转化
从基础研究到临床治疗，从生物制药到公共卫生，守护生命健康离不开科技创新。面向人民生命健康，广大科技工作者把增强人民群众的健康福祉作为科技创新的重要方向，潜心科研攻关，不断取得原创性的世界领先成果。
帕金森病是最主要的神经退行性疾病之一，如何开发长期有效的新型临床治疗方式，改善病患群体的生活质量，是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程，干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。
面向脑科学和类脑智能技术两个前沿领域，中科院脑智卓越中心在神经炎症、自闭症、抑郁症、衰老、睡眠调控等重大脑疾病研究领域，不断取得重要突破。未来，还将持续推进这些基础研究成果进一步向临床转化，更好地造福人类生命健康。
来源：2023年1月31日干细胞
