发布时间：2024-04-11 浏览量：0
帕金森是一种常见于中老年的神经系统变性疾病，影响全世界约1000万人，今天是第28个“世界帕金森病日”，今年的主题为：“和谐共生，美好生活”。
帕金森近年来发病率迅速上升，据统计中国帕金森病发病率约为1.7%，目前我国已有超过300万帕金森患者，但患者中约有48%的人并没有意识到自己患病，早期帕金森病的延误治疗率高达60%。帕金森已成为继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三杀手”，严重影响患者的生活质量，也给家庭和社会带来沉重负担。
手抖=帕金森？
帕金森病是由中脑神经元变性丢失引起的，是一种好发于老年人的慢性神经退行性疾病，又称为“震颤麻痹”。其典型临床表现为静止性震颤、行动迟缓、肌强直姿势步态障碍等。除了常见的运动症状外，帕金森病患者同时还会伴有便秘、嗅觉减退、焦虑抑郁、睡眠障碍、感觉异常等非运动症状。总结一下：
帕金森病的手抖症状有以下4个特点：
● 静止时明显。
● 精神紧张时加重。
● 做随意动作时减轻。
● 睡眠时消失。
动作迟缓才是帕金森病的核心症状：
● 在做起床翻身、刷牙洗脸等日常活动时，动作变得迟缓。
● 缺乏面部表情，不眨眼、双眼凝视，笑容缓慢出现和消失。
● 声调变低，言语不清。
● 写出的字小而弯曲，难以辨读。
帕金森治疗现状
帕金森病目前治疗主要以药物治疗为主，辅以康复锻炼治疗，必要时可以考虑手术治疗，主要通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗目的。但是传统的治疗方法无法逆转神经变性，同时也无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此，从病因上寻求一种提高神经细胞数目的治疗方式的突破具有重要意义。
近年来，随着干细胞技术的不断发展，干细胞疗法在帕金森方向的临床试验表现出向好的效果，给患者带来新的希望。
中国科学院院士周琪曾表示：“帕金森的临床实验，五年的时间观察下来，这个治疗方案（用干细胞治疗帕金森病）是安全的，没有发现任何不良反应，也是有效的，它的行为学分析、病理学症状都得到了缓解”。
干细胞疗法主要是利用干细胞分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能，促进损伤的多巴胺能神经元修复，或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元，发挥细胞替代作用，从而在根本上改善帕金森的疾病症状。
案例分享：干细胞与帕金森
目前，国外已有相关干细胞药品上市，我国也已有关于干细胞治疗帕金森的项目备案获批。根据外媒报道[7]，2023年韩国成体干细胞研究机构Biostar利用专利技术培养的自体脂肪干细胞治疗帕金森病的再生医学技术已获得日本厚生劳动省批准。
下面为大家分享一些干细胞在帕金森方向的临床研究案例。
案例一
一篇发表于国际权威期刊《NEJM》的文章也证实了移植iPSC衍生的中脑多巴胺能祖细胞能有效改善帕金森。
研究显示，一位已经忍受帕金森10年的患者接受了2次细胞移植手术，时间间隔为6个月，分别植入了左半球和右半球壳核中，每次移植剂量为400万个细胞，在移植2年后，这位患者的运动评估以及生活质量都得到了一定的改善。
△显示了指示的时间点在基底神经节水平的轴向氟18-L-二羟基苯丙氨酸（18 F-DOPA）正电子发射断层扫描图像。
植入后6个月的MRI和之后随访的检查都显示，手术区域附近的T2加权信号强度增加更为显著，在白质最为显著。此外，更为令人惊喜的是，在干细胞移植2年后，患者依然没有观察到类似于术前的运动障碍，运动评估和症状评分都得到了很大改善。
案例二
一篇名为“Mesenchymal stem cells in Parkinson's disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自体间充质干细胞（MSCs）治疗帕金森病患者，对12例帕金森病患者采用静脉或静脉联合鼻腔注射的方式移植间充质干细胞。分别在移植前及移植后1个月及3个月进行运动及非运动症状和整体生活质量等评估。
△ 研究组在移植前、移植后1个月和移植后3个月的非运动症状强度(Q25-Q75)
结果发现，间充质干细胞移植后患者运动和非运动症状的严重程度在统计学上显著降低。
在我们国家，干细胞在帕金森方向的临床研究也在开展中。CCTV13做过相关的报道，帕金森病是最主要的神经退行性疾病之一，如何开发长期有效的新型临床治疗方式，改善病患群体的生活质量，是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程，干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。目前，这种全新的药物形式被认为是能够治愈帕金森病最有前景的治疗策略之一。
未来展望
截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近60项，其中涉及的干细胞种类包括诱导多能干细胞，间充质干细胞，神经干细胞，胚胎干细胞等。
通过现有的一些临床研究案例，我们可以了解间充质干细胞在治疗帕金森疾病方面的潜能。然而，在正式大规模将MSCs投入到临床使用之前，医学界还需要更多更大的临床试验对一些相关的细节，比如来源、时间等进行更加深入的探索，从而获得更为精准有效的治疗规范。
随着人口老龄化加剧，对于家庭和社会都带来巨大负担。细胞疗法作为一种新策略，正以其独特的优势，给帕金森患者带来新生希望。 未来，随着研究的深入及成熟，间充质干细胞有望成为帕金森治疗的新选择。
【注】文章内容旨在科普细胞知识，进行学术交流分享，了解行业前沿发展动态，不构成任何应用建议。
